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《中国农业科学院》 2018年
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针对CFTR基因主要突变位点的高效基因编辑研究

阮进学  
【摘要】:囊性纤维化(cystic fibrosis,CF)疾病是一种重要的遗传疾病,目前仍然没有找到很好的治疗方法,基因治疗作为一种最根本的治疗手段显得非常重要,但是目前针对CFTR基因的编辑效率非常低下,大大限制了基因治疗的发展。本研究建立了 RNP结合单链Oligo的高效基因编辑系统,借助该系统对人的iPS细胞的CFTR基因的主要位点(dF508位点、G542X位点与G551D位点)进行编辑,并对方法进行了优化,在不使用慢病毒与筛选标记的情况下,使得基因编辑效率大幅度提高,远远高于其他文献报道(从以前的不到1%提高到20%),这项工作一方面可为CF疾病研究提供更多细胞模型,另一方面为其他研究者提供了一套针对CFTR基因主要位点的高效编辑方法,使得针对该疾病的基因治疗发展变得更为迅速,再者该项研究可以为其他单位点突变引起的遗传疾病的治疗提供一个更为高效的方法。
【学位授予单位】:中国农业科学院
【学位级别】:博士后
【学位授予年份】:2018
【分类号】:R596.1;R450

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