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强化免疫抑制及非清髓异基因造血干细胞移植两种方法治疗重型再生障碍性贫血的疗效探讨

苗瞄  
【摘要】:再生障碍性贫血(AA)是骨髓造血功能衰竭性疾病,重型再生障碍性贫血的外周血细胞至少有2至3系的明显减少,中性粒细胞(ANC)小于0.5×10~9/L,血小板(BPC)小于20.0×10~9/L,网织红细胞低于1%。SAA的临床预后差,死亡率高,自然病程6个月左右。目前现有的两种主要治疗方式是异基因骨髓移植和免疫抑制治疗。但移植排斥、急慢性移植物抗宿主病(a/cGVHD)、预处理方案相关并发症及骨髓移植早期死亡率较高是长期影响传统的清髓性造血干细胞移植治疗SAA有效率的普遍问题。近十年来,通过对预处理方案进行了不断的调整如应用全身照射(TBI)或环磷酰胺(CTX)联合抗人淋巴细胞球蛋白(ALG)等,植入的成功率增加,但受者需接受强烈的甚至致死量的放化疗预处理,移植相关死亡率仍较高。强化免疫抑制治疗(IIST)可使大部分患者的病情得以改善,但复发率高达30%,同时远期继发的克隆性疾病如阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)、骨髓增生异常综合征(MDS)以及急性白血病也是较明显的问题。本研究尝试采用一种非清髓异基因造血干细胞移植(NAST)的方法治疗SAA,观察其近、远期疗效,并回顾性地与IIST的疗效进行对比。 方法:强化免疫抑制治疗59例:ALG(猪)15mg/kg·d~(-1),连续5天,甲基强的松龙2mg/kg·d~(-1),连续5天,第6天减量为1mg/kg·d~(-1),以后


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